隨著全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的建立，罕見病的診療水平正在不斷提高。

近年來，國家相繼出臺(tái)一系列罕見病相關(guān)政策，鼓勵(lì)罕見病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，并加快罕見病藥物的注冊審評審批，罕見病藥物在國內(nèi)的上市數(shù)量逐年提升。根據(jù)《2024中國罕見病行業(yè)趨勢報(bào)告》，截至2023年底，中國已有165種罕見病藥物上市，涉及92種罕見病。

然而，由于罕見病患者數(shù)量少，相關(guān)臨床試驗(yàn)研究相對困難，治療罕見病的藥物往往價(jià)格高昂。此外，由于難以達(dá)到常見病用藥的銷售量，企業(yè)研發(fā)罕見病用藥的積極性普遍不高。如何進(jìn)一步解決罕見病用藥難題，讓更多罕見病有藥可醫(yī)?

“不少罕見病藥物確實(shí)非常昂貴，很多患者根本無法承擔(dān)。一些罕見病治療難以依靠手術(shù)進(jìn)行，因此用藥是治療關(guān)鍵。”香港大學(xué)深圳醫(yī)院骨科醫(yī)學(xué)中心主任、罕見病醫(yī)學(xué)中心(籌)副主任杜啟峻教授告訴科技日報(bào)記者，近年來，將罕見病藥物納入醫(yī)保、創(chuàng)新機(jī)制引入罕見病用藥等舉措，大幅改善了罕見病患者的用藥情況。

以深圳為例，去年推出的惠民保將7種罕見病高價(jià)自費(fèi)特效藥納入保障范圍，保障額度可達(dá)50萬元，對罕見病治療給予了很大力度的支持。“脊髓性肌萎縮癥患者治療用藥的費(fèi)用可能一年需要幾百萬元。藥物納入醫(yī)保后價(jià)格大幅降低，疊加報(bào)銷后的價(jià)格讓更多患者可以負(fù)擔(dān)得起藥費(fèi)。”杜啟峻說。

罕見病創(chuàng)新藥物的缺乏，也是患者有效治療受限的重要原因之一。杜啟峻坦言，與糖尿病、高血壓等常見病有很多藥物可以選擇不同，已經(jīng)上市的罕見病藥物“能數(shù)得出來”，治療效果往往也達(dá)不到最理想的狀態(tài)。罕見病藥物研發(fā)仍存在研發(fā)周期長、經(jīng)費(fèi)投入高、臨床研究開展難等問題。

為此，相關(guān)部門支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展罕見病中心建設(shè)，跨地域開展醫(yī)療團(tuán)隊(duì)間協(xié)作，共同推進(jìn)罕見病診療、科研和教學(xué)等工作。在機(jī)制創(chuàng)新方面，新的機(jī)制試點(diǎn)讓罕見病患者進(jìn)一步獲得創(chuàng)新藥物的診療機(jī)會(huì)。

如“港澳藥械通”政策，通過打通進(jìn)口審批、境外采購、進(jìn)口通關(guān)、貯存配送、臨床使用等多個(gè)環(huán)節(jié)，進(jìn)一步推進(jìn)急需藥械在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)中的臨床應(yīng)用。杜啟峻介紹，這一政策不僅讓患者用上了內(nèi)地暫時(shí)沒有上市的急需藥物，也能助力相關(guān)臨床試驗(yàn)研究的推進(jìn)，幫助更多罕見病藥物研發(fā)和上市。

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