“開展創(chuàng)新療法的臨床研究，研究單位是第一責任人，需要擔負未知的重大風險。這是原創(chuàng)成果孵化過程中存在的諸多困難之一。”日前，第四屆中國血液學科發(fā)展大會舉行，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學科學院血液學研究所)所院長程濤在會上坦言，原創(chuàng)成果孵化需要化解各類難題。

因具有“一次治愈”潛力，細胞與基因療法成為新藥研發(fā)的熱門領域。數(shù)據(jù)顯示，全球約有30款細胞與基因治療產(chǎn)品獲批上市，我國僅有4款CAR-T細胞治療產(chǎn)品(附條件)上市，在基因治療等創(chuàng)新療法的其他細分領域仍未有原創(chuàng)成果上市。

如何打通包括臨床研究、風險監(jiān)管等在內(nèi)的諸多環(huán)節(jié)，解決原創(chuàng)成果落地難的問題?如何讓更多患者在血液病精準診斷、細胞與基因治療等方面享受到安全有效可負擔的國產(chǎn)原創(chuàng)產(chǎn)品?與會專家認為，政產(chǎn)學研形成合力的協(xié)同創(chuàng)新，有助于走通中國血液領域原創(chuàng)成果孵化之路。

構建原創(chuàng)成果孵化生態(tài)

2023年11月7日，我國首個用于白血病治療的CAR-T產(chǎn)品獲批上市。這一我國原創(chuàng)藥物具有全新的靶向治療“彈頭”，由中國醫(yī)學科學院血液學研究所王建祥團隊經(jīng)多年基礎研究的成果轉化而來。

基礎研究是原創(chuàng)成果的源頭。與會專家表示，血液學的基礎研究要用好干細胞、基因編輯等新技術，加強學科交叉融合。在闡明血液疾病發(fā)病機制的基礎上，開辟合成生物學成果應用、數(shù)據(jù)驅動臨床醫(yī)學研究等新領域。

“一個原始創(chuàng)新的醫(yī)藥產(chǎn)品既源自基礎研究，也源自臨床實踐。”中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院黨委書記常子奎表示，研究型醫(yī)院在原創(chuàng)醫(yī)藥落地過程中發(fā)揮關鍵作用。以血液病醫(yī)院為例，近幾年有超過50項細胞基因治療的相關產(chǎn)品開展臨床研究，短短三年內(nèi)，相關研究推動了注冊新藥研究15項。

為進一步加強研究平臺建設，北京協(xié)和醫(yī)學院天津醫(yī)院一期工程已投入使用，1000張床位主要用于血液腫瘤新技術的臨床研究。同時，多個國家級平臺落戶，有望成為醫(yī)藥領域的高質量臨床研究平臺。

讓基礎研究和臨床實踐的成果順利走出實驗室、走入產(chǎn)業(yè)，成果孵化是關鍵。“在天津市政府的支持下，我們成立了細胞生態(tài)海河實驗室。”程濤介紹，實驗室將整合資源為入駐的研究團隊提供包括藥學研究、概念驗證、規(guī)?；a(chǎn)等方面的前沿技術支撐和產(chǎn)業(yè)孵化服務。此外，通過探索成立創(chuàng)新聯(lián)合體、監(jiān)管研究中心、科學監(jiān)管示范基地等機構，細胞基因技術的產(chǎn)品研發(fā)轉化等多環(huán)節(jié)將有望實現(xiàn)上下游的全鏈條貫通。

中國原創(chuàng)要讓百姓用得起、用得好

原創(chuàng)細胞產(chǎn)品的上市不是終點而是起點。“一個好的產(chǎn)品出來后，還有很多努力方向。”常子奎表示，例如，如何做好醫(yī)保工作，推動商業(yè)化運作，在產(chǎn)品生產(chǎn)和銷售領域降低成本，把價格降下來，惠及百姓;如何開展質量控制，確保治療過程中的高標準高質量等。

以復發(fā)難治急性淋巴細胞白血病(B細胞型)為例，化療有效率約為20%，抗體緩解率有所提高，而CAR-T細胞療法有效率可達80%以上。中國醫(yī)學科學院血液學研究所教授王迎介紹，關鍵臨床數(shù)據(jù)顯示，此次上市的原創(chuàng)CAR-T細胞療法總體緩解率達82.1%，顯著降低了CAR-T治療相關毒性和嚴重性，持久的高緩解率和安全性明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段。

然而，CAR-T治療動輒需要數(shù)百萬元的價格卻讓很多普通百姓難以負擔。如何讓創(chuàng)新療法更加可及?

“原創(chuàng)技術的開發(fā)讓我們的產(chǎn)品低于百萬元，我們?nèi)栽谕ㄟ^與政府部門的協(xié)同合作降低患者費用，如通過納入保險促進臨床使用。”合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐介紹，當前河北、廣州的惠民保已經(jīng)可以對該療法進行保險支付。

不同于傳統(tǒng)小分子藥物，細胞、基因治療產(chǎn)品在使用過程中均離不開臨床科研。“經(jīng)過細胞治療后，不同患者有不同的臨床反應。例如臨床中遇到的神經(jīng)毒性問題，就需要多學科、多中心合作來解決。”相關專家表示，面對創(chuàng)新療法，臨床研究、基礎學科仍需要開展應用后的持續(xù)探索，以進一步解決臨床實踐中的新問題，讓創(chuàng)新療法更加完善。

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